Укол как три парижские квартиры: вся правда о самых дорогих лекарствах планеты

Обычная упаковка таблеток от давления стоит около 300 рублей. Курс антибиотиков — тысячи три-четыре. А теперь представьте укол, который стоит как три парижские квартиры в центре. Такие уколы существуют — их делают детям, и они реально работают. В День фармацевтического работника рассказываем о восьми препаратах, за которые платят миллионы: от чего они лечат, почему так дорого и кто всё это оплачивает.

Что такое орфанное лекарство

Орфанными называют болезни, которыми болеет менее одного человека из двух тысяч. Их более 7 000 видов, и 70–80% из них — генетические. Препараты для таких болезней — тоже орфанные.

Компании, которые их разрабатывают, получают от государства налоговые льготы и ускоренную регистрацию. Но рынок крошечный: вместо миллионов покупателей — сотни или тысячи пациентов на всей планете. Исследования занимают 10–15 лет и стоят от одного до двух миллиардов долларов. Производство генных терапий технологически сложно: для каждого пациента нередко готовят индивидуальную партию. Конкурентов нет — патентная защита. В итоге цену устанавливает один производитель, а платят чаще всего страховые компании и государство, не сам пациент.

Именно в этой системе координат и рождаются цифры, от которых перехватывает дыхание. Разберём их по порядку — от самой дорогой к чуть менее дорогой.

Lenmeldy — 4,25 млн долларов за одну инъекцию

Самый дорогой препарат в мире на сегодняшний день — генная терапия метахроматической лейкодистрофии (МЛД). Болезнь редкая и жестокая: у детей до пяти лет постепенно разрушается нервная система. Они теряют способность ходить, говорить и думать — и умирают, как правило, до семи лет. До 2024 года никакого лечения не существовало вообще.

18 марта 2024 года FDA одобрило Lenmeldy от компании Orchard Therapeutics. Одна инъекция добавляет в клетки костного мозга пациента недостающий ген ARSA. В США МЛД диагностируют примерно у 40 детей в год. Производитель обосновывает цену в 4,25 млн долларов (около 390 млн рублей) тем, что лечение заменяет десятилетия дорогостоящего ухода. Независимые аналитики ICER оценили «справедливую» цену в диапазоне от 2,29 до 3,94 млн долларов — производитель установил на 310 тысяч выше верхней планки.

Hemgenix — 3,5 млн долларов

Первая в истории генная терапия гемофилии Б — наследственного нарушения свёртываемости крови. При гемофилии Б в организме не хватает одного белка — фактора свёртывания IX. Без него любая царапина или внутреннее кровотечение становятся угрозой жизни.

До появления Hemgenix пациенты пожизненно получали дорогостоящие инъекции фактора свёртывания. Производитель CSL Behring подсчитал: лечение одного человека с тяжёлой гемофилией Б на протяжении всей жизни обходится системе здравоохранения в 20 и более миллионов долларов. На этом фоне 3,5 млн (около 320 млн рублей) компания называет «инвестицией». FDA одобрила Hemgenix в ноябре 2022 года.

Elevidys — 3,2 млн долларов

Генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна — прогрессирующей болезни, при которой мышечная ткань постепенно замещается жировой и соединительной. Болеют ею почти исключительно мальчики: у них нет функционирующего гена DMD, отвечающего за выработку белка дистрофина.

Препарат от компании Sarepta Therapeutics изначально получил ускоренное одобрение FDA в июне 2023 года — вопреки рекомендации команды собственных научных рецензентов. В двух рандомизированных исследованиях Elevidys не достиг основных показателей эффективности. В июне 2024 года препарат получил полное одобрение. А в 2025 году FDA потребовала приостановить распространение для части пациентов после гибели трёх человек от острой печёночной недостаточности. Elevidys остаётся в центре одного из самых громких споров о балансе между доступом к лечению и доказательной базой.

Skysona — 3 млн долларов

Генная терапия церебральной адренолейкодистрофии (ЦАЛД) — редкой болезни, которая разрушает миелиновую оболочку нейронов головного мозга. Применяется у мальчиков от четырёх до 17 лет. Производитель — компания Bluebird Bio.

Когда в 2022 году FDA одобрило Skysona, три миллиона долларов стали абсолютным рекордом цены на лекарство в США. Рекорд продержался меньше двух лет — до появления Lenmeldy.

Zynteglo — 2,8 млн долларов

Ещё одна разработка Bluebird Bio — генная терапия бета-талассемии. Это наследственное заболевание крови, при котором организм не производит нормальный гемоглобин. В тяжёлых случаях пациенты нуждаются в переливаниях крови каждые две-пять недель — пожизненно.

Одна инъекция Zynteglo — и переливания больше не нужны. В рублях 2,8 млн долларов — это около 256 млн. Bluebird Bio оказалась продуктивна: компания выпустила сразу три препарата из восьми в этом списке.

Zolgensma — 2,125 млн долларов

До 2022 года — самое дорогое лекарство в мире, теперь «только» шестое в этом списке. Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) — болезни, при которой в спинном мозге гибнут двигательные нейроны и ребёнок постепенно теряет способность двигаться. СМА — ведущая генетическая причина гибели детей до двух лет.

Препарат от Novartis одобрен FDA в 2019 году. Один укол — одна доза на всю жизнь. Novartis предложила пятилетнюю рассрочку: по 425 тысяч долларов в год. С 2019 по 2024 год компания заработала на Zolgensma более 6,4 млрд долларов. Ранние исследования препарата финансировались преимущественно из средств Национальных институтов здравоохранения США и благотворительных фондов пациентских организаций.

Danyelza — около 993 тысяч долларов в год

Один из немногих препаратов в этом списке, который лечит не генетический дефект, а рак. Danyelza применяется при нейробластоме — агрессивной детской онкологии, которая нередко возвращается после ремиссии. Препарат вводят в комбинации с другим средством, стимулирующим иммунные клетки — гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (ГМ-КСФ).

Около 993 тысяч долларов в год — это почти 91 млн рублей. И это не разовый платёж: лечение продолжается.

Soliris — от 400 до 700 тысяч долларов в год

Редкий пример в этом списке: не генная терапия, а моноклональное антитело, которое вводят пожизненно — каждые две недели. Soliris от компании Alexion лечит несколько ультраредких заболеваний иммунной системы. Главное из них — пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ): состояние, при котором иммунная система атакует собственные эритроциты. Без лечения продолжительность жизни при тяжёлых формах — около десяти лет.

Диапазон цен широкий — от 400 до 700 тысяч долларов в год в зависимости от страны. В Канаде цена доходила до 700 тысяч, и регулятор обвинял Alexion в завышении стоимости. Soliris — показательный пример: большую часть базовых исследований финансировали университеты на государственные гранты, а прибыль собрала одна компания.

Почему это столько стоит: простая математика

Формула цены орфанного препарата складывается из нескольких слагаемых. Разработка одного лекарства требует от одного до двух миллиардов долларов и занимает 10–15 лет. Пациентов во всём мире — сотни или тысячи, а не миллионы. Производство генных терапий технологически сложно: для каждого пациента нередко готовят отдельную партию из его собственных клеток. Конкурентов на рынке нет — патентная защита на 10–20 лет. Страховые компании и государство чаще всего платят сами: для пациента прямых расходов может не быть вовсе.

Производители обычно апеллируют к «ценности для системы здравоохранения»: если лекарство избавляет от десятилетий дорогостоящего ухода, то миллион долларов — это «инвестиция». Критики возражают: когда раннюю науку финансирует государство, а прибыль достаётся одной корпорации — это не совсем честная игра.

Что дальше

Мы живём в эпоху, когда медицина научилась исправлять генетические ошибки — и цена этого умения пока астрономическая. Секвенирование генома в 2003 году стоило около трёх миллиардов долларов за весь проект. К 2024 году стоимость расшифровки одного генома упала до 200–600 долларов. Это не чудо, а масштаб и конкуренция.

Генная терапия вполне может повторить этот путь. Чем больше одобренных препаратов, чем шире производство, чем активнее конкуренция — тем ниже цена. Пока же укол за четыре миллиона долларов реально существует. И он реально работает.

Как вы думаете — должны ли государства устанавливать предельные цены на орфанные препараты? Или только рынок способен обеспечить финансирование для разработки таких лекарств?

Смотрите также:
8 ужасных и просто необъяснимых болезней прошлого
Почему привычные нам лекарства из домашней аптечки таят в себе опасность
10 научных открытий, которые звучат как фантастика