Вирус за 850 тысяч долларов: в США выпустили самое дорогое в мире лекарство

Поступает в продажу самое дорогое в истории США лекарство — стоимостью 850 тысяч долларов (48 миллионов рублей) за упаковку. Запомните это название: Lux­tur­na. Отныне это самый дорогой препарат во всем мире. Его с начала этого года будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Ther­a­peu­tics, которая специализируется на генной терапии.

Источник: CBS.com

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Lux­tur­na для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки — амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Ther­a­peu­tics, Lux­tur­na стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Ген RPE65 кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента и отвечает за формирование световых рецепторов глаз, но, если человеку достанется его дефектная копия, это вызовет амавроз Лебера или пигментный ретинит. Оба заболевания выражаются в ухудшении зрения и риске слепоты. Спасением может стать генная терапия.

Lux­tur­na представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут. Сообщается, что достаточно однократного применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы — по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).

Тестирование доказало, что Lux­tur­na действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.

Изначально Spark Ther­a­peu­tics собиралась выпустить препарат на рынок по цене в миллион долларов, но страховые компании убедили ее несколько уменьшить эту сумму. В Америке большинство препаратов, выписываемых по рецепту врача, хотя бы частично оплачиваются страхующими здоровье фирмами.

И хоть это и колоссальная цена за препарат, Lux­tur­na — это настоящий прорыв в медицине, ведь генная терапия может помочь в борьбе как с наследственными болезнями, так и с раком, большинство случаев которого начинаются с повреждения ДНК.

На сегодняшний день самым дорогим лекарством в мире был применяемый в Европе, но не имевший лицензии США препарат генной терапии Gly­bera от компании uniQure. Его стоимость составляла 1,2 миллиона долларов. Однако в прошлом году его сняли с производства из-за недостаточного спроса. Это лекарство предназначено для генной терапии редкого наследственного заболевания — дефицита фермента липопротеиназы.

Смотрите также: 10 лекарств с самыми странными побочными эффектами