Что такое CRISPR и почему эта биотехнология приближает будущее

В последнее десятилетие появилось немало интересных технологий. Но CRISPR, как считают многие эксперты — одна из наиболее перспективных. При этом мало кто понимает, в чем заключается суть генного редактирования. Чтобы популярно объяснить как оно работает, издание VOX опубликовало короткое пособие «для чайников».

Полное название этой технологии выглядит как CRISPR/Cas9. Это мощный инструмент редактирования геномов, в основе которого лежит защитный механизм бактерий. Его биологи смогли поставить на службу науки и научились изменять с его помощью ДНК растений, животных и даже человека.

Мы думаем, что такие изменения требуют месяцев или хотя бы недель работы. Но CRISPR показывает отличные результаты уже через несколько дней. Это первый эффективный и точный инструмент работы с геномом в истории человечества.

Открытие, которому не сразу нашли применение

Первыми необычную особенность микроорганизмов заметили в 1987 году ученые из Японии. Они исследовали Escherichia coli — кишечную палочку и заметили необычную последовательность в ее ДНК. Для чего она нужна выяснить не удалось, но вскоре такие повторения нашли и в структуре других организмов.

Понятно что открытие, которому тогда еще не нашли применение, получило хитрое научное имя: CRISPR — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats). До 2007 года CRISPR не могли найти применение. Но потом микробиологи, изучающие бактерию Streptococcus, смогли определить, что это часть иммунной системы бактерии.

У бактерий тоже есть опасные враги — вирусы. Они должны отражать их атаки и для этого производятся специальные ферменты. После каждой победы над вирусом, бактерия сохраняет часть его генетического материала внутри последовательностей CRISPR. При следующей вирусной атаке этот элемент используется для защиты.

В случае нападения бактерия производит белки Cas9 с фрагментами генетического материала вируса. Если этот участок совпадает с участком ДНК вируса, то Cas9 разрезает генетический материал последнего и нейтрализует угрозу. Кажется, что это феноменальное открытие интересно только микробиологам.

Так и было до тех пор, пока в 2011 году биологи Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье занялись изучением CRISPR. Они выяснили, что защитный белок можно обхитрить и подсунуть ему искусственную РНК. Белок с таким РНК будет искать похожие фрагменты. Обнаружив схожий участок ДНК, независимо от того, принадлежит он бактерии или вирусу, белок Cas9  начинает его измельчать. Дудна и Шерпантье убедились, что этот способ помогает разрезать любой геном в нужном месте.

Зачем нужна CRISPR

Нам опять не слишком понятна радость биологов. Но те сразу поняли, что это настоящее открытие века. Сразу после открытия в мире вышли 100 работ о CRISPR, а всего через 6 лет их насчитывалось более 14 тысяч. Все сферы применения технологии не счесть. Например, с ее помощью можно определять, какие функции несет тот или иной участок ДНК. Достаточно его вырезать CRISPR и узнать, какой функции лишился микроорганизм.

Но разборка ДНК интересна только микробиологам, а весь остальной мир хочет знать о практическом применении открытия. И таких применений, оказывается, немало. В первую очередь CRISPR интересна для сельского хозяйства. С помощью технологии можно сделать культуры еще более питательными, сочными и стойкими к заболеваниям, погодным факторам и стрессам.

Можно пойти еще дальше, например, вырезать из арахиса ген, отвечающий за аллергию. Несложно избавить бананы от предрасположенности к грибку, который губит тысячи гектаров плантаций.  Можно применить CRISPR и в животноводстве, например, отредактировав геном коровы.

Огромный потенциал редактирования генома есть и в области медицины. Уже изучается возможность применения его в медицине. Можно вырезать из человеческого генома мутации, вызывающие серьезные заболевания. Можно использовать CRISPR для борьбы с серповидноклеточной анемией. Гены хореи Хантингтона или мутаций BRCA-1 и 2, связанных с раком молочной железы, также можно удалить. Теоретически такой способ подходит и для лечения ВИЧ.

Но пока рано говорить о скором появлении новых способов терапии. Пока фрагменты Cas9 не отличаются точностью. Они могут вырезать не тот участок ДНК и это опасно для здоровья и жизни. Исследования в этом направлении продолжаются и медики все ближе и ближе к заветной цели.

А вот создание антибиотиков и противовирусных препаратов с CRISPR более реально. Не секрет, что бактерии быстро адаптируются к антибиотикам и поэтому постоянно создаются новые лекарства. Это дорого и не всегда эффективно. CRISPR может уничтожать бактерии, независимо от их стойкости к антибиотикам.

«Генетический драйв» и «дизайнерские младенцы»

А еще редактирование генома может использоваться для так называемого «генетического драйва». Это означает изменение генома целого вида. Живой организм передает потомству половину своих генов. При помощи редактирования можно добиться 100 процентов передачи.

Таким образом важный признак в два раза быстрее распространится по популяции. Как пример можно привести борьбу с комарами. Генетики воздействуют на их ДНК так, что рождаться будут только самки или самцы. Разумеется, это приведет к быстрому вымиранию вида. Конечно, это стало бы катастрофой, но как пример выглядит неплохо.

Но самый вожделенный и при этом спорный способ применения CRISPR — это работа с геномом человека. Технология дает возможность получать детей с заданными качествами. Это очень сложно и пока относится к области фантастики. Но с другой стороны, то что мы видим вокруг, еще каких-то 20-30 лет назад тоже казалось невозможным.

Чтобы научиться создавать «дизайнерских младенцев», нужно овладеть работой с тысячами разных генов. Вне всякого сомнения, такие знания у ученых в будущем будут. Это всего лишь вопрос научного прогресса и времени.

Смотрите также — Что такое красота: ученые раскрыли секрет привлекательности и ее влияния на людей